Testo unico Malattie Rare: la Camera lo approva all'unanimità. Ora passa all’esame in Senato

Autore: Roberta Venturi 

 

27 Maggio 2021

Grande soddisfazione da parte della prima firmataria e relatrice Fabiola Bologna. Molte le dichiarazioni a sostegno dell'importantissimo provvedimento

Ieri, dopo due anni di lavoro in Commissione XII Affari sociali, la Camera dei Deputati ha approvato il Testo Unificato delle cinque proposte di legge presentate, recanti “Norme per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani e della cura delle malattie rare”. Il provvedimento diretto a garantire l’assistenza e la cura per le persone con malattie rare e il sostegno alla ricerca per i farmaci orfani per la cura di queste patologie ha trovato, sin dal principio, un appoggio bipartisan, confermato dal voto all’unanimità. L’esame della proposta di legge cominciato il 7 marzo del 2019, dopo un avvio piuttosto veloce e promettente, aveva iniziato a subire diversi rallentamenti, poi superati soprattutto grazie all’impegno dell’Intergruppo parlamentare Malattie rare e alla tenacia della Relatrice nonché prima firmataria di una delle proposte di legge presentate sul tema, l’On. Fabiola Bologna.

“Ieri è stato approvato con voto unanime il Testo Unificato che reca disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani. L’iter del provvedimento non è stato esente da difficoltà, anche per il fatto di essersi intersecato con i numerosi provvedimenti d’urgenza adottati al fine di fronteggiare la pandemia. Ciò nonostante, l’impegno profuso in Commissione al fine di portare a termine l’esame del provvedimento è stato sempre costante”. L’ha dichiarato in aula la deputata di Popolo Protagonista, Fabiola Bologna, relatrice del Testo Unico Malattie Rare.

“Il Provvedimento - ha proseguito - ci ha dato la possibilità di avvicinarci alla vita quotidiana dei malati rari e delle loro famiglie, siamo riusciti a costruire una cornice normativa che preserva, consolida e implementa le buone pratiche e i percorsi sviluppati negli anni. Con questo provvedimento diamo un forte impulso alla ricerca, dalla ricerca di base, a quella clinica, agli screening neonatali fondamentali per un trattamento precoce e per la cura della malattia rara attraverso un incremento del finanziamento del fondo e le agevolazioni fiscali, per enti di ricerca pubblici o privati che vogliono impegnarsi nella ricerca sulle malattie rare o sui farmaci orfani”.
Bologna ha poi concluso: ”Ora affidiamo il testo unico al Senato per completare l’iter parlamentare. È necessario che questa Legge Quadro per le malattie rare possa essere applicata al più presto nella vita reale, per migliorare la qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie e per sostenere il mondo della ricerca e la produzione di farmaci orfani e innovativi”.

IL TESTO DELLA PROPOSTA DI LEGGE

Il provvedimento è costituito da 16 articoli; i primi stabiliscono le finalità della legge, che consistono nel garantire l'uniformità dell'erogazione nel territorio nazionale delle prestazioni e dei medicinali, inclusi quelli orfani; l'aggiornamento periodico dei livelli essenziali di assistenza e dell'elenco delle malattie rare; il coordinamento, il riordino e il potenziamento della rete nazionale per le malattie rare e il sostegno alla ricerca, nonché, le definizioni di malattie rare, compresi i tumori rari, e di farmaco orfano.

La seconda parte del testo unificato, è poi dedicata alle prestazioni e ai benefici per le persone affette da malattie rare. L'articolo 4, in particolare, riferisce sul piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato, che comprende i trattamenti e i monitoraggi di cui la persona con una malattia rara necessita, garantendo anche un percorso strutturato nella transizione dall'età pediatrica all'età adulta. Il piano, corredato di una previsione di spesa, è condiviso con i servizi della rete per le malattie rare che hanno il compito di attivarlo, dopo averlo condiviso con i familiari del paziente. Si prevede, quindi, che siano a totale carico del Servizio sanitario nazionale i trattamenti sanitari contenuti nei livelli essenziali di assistenza o qualificati salvavita, compresi nel piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato e indicati come essenziali, che consistono in prestazioni sanitarie e sociosanitarie, tipologie di cure, anche palliative e riabilitative, in terapie farmacologiche e in dispositivi medici.

L'articolo 5 dedicato all'erogazione dei farmaci prescritti nell'ambito dell'assistenza per le malattie rare ai pazienti affetti da una malattia rara, assicura la disponibilità e l'esigibilità del diritto alla erogazione in maniera uniforme su tutto il territorio nazionale.

L'articolo 6 prevede l'istituzione del Fondo di solidarietà per le persone con malattie rare, destinato al finanziamento delle misure per il sostegno del lavoro, di cura e assistenza per queste persone, con una percentuale di invalidità pari al 100 per cento, con connotazione di particolare gravità, ai sensi dell'articolo 3, comma 3 della legge n. 104 del 1992.

L'articolo 7 definisce le funzioni del Centro nazionale per le malattie rare, con sede presso l'Istituto superiore di sanità (ISS), istituito dal decreto del Ministro della salute del 2 marzo 2016 (Regolamento di organizzazione e funzionamento dell'Istituto superiore di sanità), prevedendo che esso svolga attività di ricerca, consulenza e documentazione sulle malattie rare e i farmaci orfani finalizzata alla prevenzione, trattamento e sorveglianza delle stesse. Il Centro è la sede del Registro nazionale delle malattie rare e promuove attività operative finalizzate al suo mantenimento e sviluppo.

L'articolo 8 prevede l'istituzione presso il Ministero della salute - con decreto del Ministro della salute da emanarsi entro 60 giorni dall'entrata in vigore della legge - del Comitato nazionale per le malattie rare.

L'articolo 9 prevede che ogni 3 anni venga approvato il Piano nazionale per le malattie rare che definisce gli obiettivi e gli interventi pertinenti in tale ambito. In sede di prima attuazione del provvedimento in esame il Piano è adottato entro 3 mesi dall'entrata in vigore della legge. Mediante l'Accordo sopracitato viene disciplinato anche il riordino della Rete nazionale delle malattie rare, articolate nelle reti regionali e interregionali, dei centri di riferimento e dei centri d'eccellenza che partecipano allo sviluppo delle reti di riferimento europee (ERN).

L'articolo 10 prevede che le regioni assicurano, attraverso i Centri regionali e interregionali di coordinamento, il flusso informativo delle reti per le malattie rare al Centro nazionale per le malattie  rare di cui all'articolo 7 al fine di produrre nuove conoscenze sulle malattie rare, monitorare l'attività e l'uso delle risorse nonché per valutare la qualità complessiva della presa in carico dei pazienti e attuare un monitoraggio epidemiologico, anche al fine di orientare e supportare la programmazione nazionale in tema di malattie rare e le azioni di controllo e di verifica.

L'articolo 11 dispone che a decorrere dal 2022, il Fondo nazionale per l'impiego, a carico del SSN, di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie, venga integrato con ulteriore versamento pari al 2% delle spese autocertificate entro il 30 aprile di ogni anno da parte delle aziende farmaceutiche sull'ammontare complessivo della spesa sostenuta nell'anno precedente  per  le attività di promozione rivolte al personale sanitario.

L'articolo 12 concede, in particolare, a decorrere dal 2022, un contributo, sotto forma di credito d'imposta, nel rispetto della normativa europea sugli  aiuti di Stato, pari al 65% delle spese sostenute per l'avvio e per la realizzazione di progetti di ricerca, fino all'importo  massimo  annuale di euro 200.000 per ciascun beneficiario, nel limite di spesa complessivo di 10 milioni di euro annui. L'agevolazione opera in favore dei soggetti pubblici o privati che svolgono tali attività di ricerca, ovvero dei soggetti che finanziano progetti di ricerca sulle malattie rare o sui farmaci orfani svolti da enti di ricerca pubblici o privati.

L'articolo 13 prevede che il Ministero della salute, il Ministero dell'Università e della ricerca e le regioni e le province autonome di Trento e Bolzano, promuovano il tema delle malattie rare nell'ambito della ricerca indipendente.

L'articolo 14 concerne le attività informazione sulle malattie rare. Esso prevede che il Ministero della salute, nell'ambito delle attività informative e comunicative previste a legislazione vigente, promuova azioni utili per dare un'informazione tempestiva e corretta ai pazienti e ai loro familiari e sensibilizzare l'opinione pubblica sulle malattie rare.

L'articolo 15 detta le disposizioni finanziarie.

L'articolo 16, infine, reca la clausola di salvaguardia per le regioni a statuto speciale e le province autonome di Trento e Bolzano.

L’approvazione di questo testo rappresenta un passo importante, una prima risposta concreta per migliorare la qualità di vita dei malati rari e delle loro famiglie; per il futuro, l’auspicio, è il rapido esame presso il Senato della Repubblica per far sì che questo provvedimento possa trovare la sua concreta applicazione.

TANTE LE DICHIARAZIONI A SOSTEGNO DEL PROVVEDIMENTO

"Oggi è un buon giorno per il Parlamento, perché dopo mesi di un profondo e attento lavoro in Commissione Affari Sociali e di dialogo con le associazioni e il mondo scientifico, tutti insieme, maggioranza e opposizione, portiamo in porto un risultato che, ben lontano dall'essere risolutivo, rappresenta comunque un traguardo importante. Finalmente - ha dichiarato Lisa Noja, capogruppo di Italia Viva in Commissione Affari Sociali, nel corso delle dichiarazioni di voto alla Camera alla proposta di legge sulle malattie rare - con questa legge quadro sulle malattie rare e i farmaci orfani, diamo una risposta organica e sistematica alla necessità più urgente ed essenziale delle persone con una malattia rara, ossia avere la garanzia di una presa in carico globale e multidimensionale dei propri bisogni". 

"Nel nostro Paese - continua Noja - si stimano circa due milioni di persone con malattia rara. Persone che vivono, insieme alla propria famiglia, il dramma di essere pazienti spesso sconosciuti e inconoscibili al di fuori di centri specializzati, con l'unica consapevolezza che la patologia ti accompagnerà tutta la vita e la trasformerà irrimediabilmente. Essere malati rari, può significare sentirsi molto soli e spetta alle istituzioni accompagnare chi ha una malattia rara e la sua famiglia in un percorso che è lungo una vita intera. Una legge come questa può incidere profondamente nella vita di tante persone fragili, ma serve darle corpo e forza ad ogni livello istituzionale, partendo proprio dai progetti esecutivi del PNRR. E se per tante malattie rare genetiche, come la mia, - ha proseguito Noja - fino a pochi anni fa, non era disponibile nemmeno una diagnosi certa, oggi non solo esiste la diagnosi precoce, ma man mano sono disponibili terapie geniche che trasformano l'esito della malattia in modo radicale. La scienza sta facendo la sua parte in modo straordinario, così come le associazioni dei malati rari, con impegno e passione, svolgono un ruolo per il quale nessuno di noi in quest'aula potrà mai esprimere abbastanza gratitudine. Ora tocca alla politica fare la propria parte, fino in fondo: dando gambe forti a questa legge, estendendo subito lo screening neonatale alle patologie che hanno i requisiti su tutto il territorio nazionale e mettendo in campo ogni misura necessaria per assicurare l'equo accesso alle nuove terapie avanzate e ai farmaci innovativi a tutti i pazienti eleggibili. Così come i malati rari hanno saputo, negli anni, essere uniti nella loro diversità, diventando così più forti, tocca a noi oggi considerare ogni loro singola battaglia un fatto che riguarda ciascuno di noi, in prima persona. Questa legge é un grande e importante passo in quella direzione".

"Oggi motivo di grande festa per tutti i malati rari - ha twittato ieri la Senatrice Paola Binetti - Grazie alla tenacia e alla competenza della collega Fabiola Bologna la Camera ha finalmente approvato la legge quadro sulle Malattie rare! Ora l’aspettiamo in Senato per l’approvazione definitiva!".

Anche il Ministro della Salute Roberta Speranza ha affidato a un tweet il proprio commento soddisfatto: "È stato approvato oggi all'unanimità alla Camera in prima lettura il Testo Unico sulle Malattie Rare. Sarà più semplice per migliaia di pazienti l’accesso alle cure. Un primo passo importante che va nella direzione di un Servizio Sanitario Nazionale più forte, inclusivo e vicino a tutti".

"Oggi è un giorno importante per la cura delle malattie rare. - Ha commentato tramite la propria pagina Facebook il viceministro della Salute Pierpaolo Sileri - Con voto unanime - 357 “sì” - la Camera dei Deputati ha approvato il Testo Unico che finalmente disciplina in un quadro normativo semplice e chiaro l’omogeneità delle prestazioni per i malati rari su tutto il territorio nazionale, l’accesso ai farmaci orfani, il sostegno alla ricerca clinica sulle malattie rare, l’assistenza di prossimità per i pazienti. Un passaggio fondamentale atteso da tempo che spero presto di vedere formalizzato in Senato".

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